Препарат в рамках генної терапії став другим в історії ліками проти спінальної м’язової аміотрофії. Виробник препарату збирається продавати його за $1,2 – $5 млн.
Управління по санітарному нагляду за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) схвалило новий медичний препарат в рамках генної терапії, призначений для лікування спінальної м’язової атрофії. Судячи з усього, він стане найдорожчим лікарським засобом на планеті, адже його гранична ціна може досягти $5 млн. Мова йде про ліки під назвою Zolgensma від фармацевтичного гіганта Novartis. Це всього лише другий в історії схвалений препарат від важкої хвороби, що призводить до інвалідності. Перший препарат під назвою спінраза теж обходиться пацієнтам недешево – за одну дозу доводиться викладати $750 000. До появи цих ліків від компанії Biogen спінальна м’язова аміотрофія взагалі вважалася захворюванням невиліковним.
Втім, поки що пацієнтам і їх родичам особливо радіти нічому. Ні в США, ні в інших країнах світу у них немає реальних інструментів, які б змушували фармацевтичні гіганти жити у відповідності з реальністю і не призначати космічні ціни на свої ліки. Крім того, Biogen і Novartis зараз ведуть маркетингову війну, і підсумок цього протистояння може послужити прецедентом для установки цін на майбутнє при випуску лікарських препаратів від рідкісних хвороб.
Нагадуємо, що вартість лікарського препарату залежить від багатьох факторів. В першу чергу, від того, наскільки високим буде на нього попит. Якщо ліки призначений, наприклад, для лікування застуди, то його потенційними клієнтами можуть бути сотні мільйонів людей, а отже, ціна буде невисокою. Якщо ж ліки створено для лікування якийсь рідкісної хвороби, і кількість потенційних споживачів обчислюється тисячами людей, то вартість препарату буде позамежною. Особливо якщо врахувати, що фармацевтичні компанії вкладають сотні мільйонів доларів на дослідження, а багато їх перспективних препаратів так і не доходять до ринку, не витримуючи випробувань. Саме тому компаніям потрібно компенсувати понесені витрати.