З’явилася надія, що мільйони людей зможуть уникнути важких наслідків хвороби Альцгеймера. Американське дослідження показало, що препарат гантенерумаб може відтермінувати появу симптомів у пацієнтів, які майже гарантовано мали розвинути захворювання.
У випробуванні взяли участь 73 людини з рідкісними спадковими мутаціями, що викликають надмірне накопичення токсичного амілоїду в мозку. Через це вони майже напевно мали розвинути хворобу в середньому віці – між 30 і 50 роками.
Пацієнтам кожні два тижні вводили ін’єкції антитіл. У групі з 22 людей, які приймали препарат найдовше (в середньому 8 років), ризик розвитку симптомів знизився з майже 100% до 50%.
Доктор Рендалл Бейтмен із Вашингтонського університету, який очолював дослідження, заявив:
«Усі учасники дослідження були приречені на розвиток хвороби Альцгеймера, але деякі з них досі не мають симптомів. Ми не знаємо, як довго вони залишатимуться без симптомів — можливо, кілька років, а можливо, десятиліття. Щоб дати їм максимальний шанс залишатися когнітивно здоровими, ми продовжили лікування іншим препаратом, сподіваючись, що симптоми не з’являться взагалі».
Вважається, що зміни в мозку, пов’язані з хворобою Альцгеймера, починаються за роки чи навіть десятиліття до появи симптомів. Дослідження є продовженням попереднього випробування, проведеного Knight Family Dominantly Inherited Alzheimer Network-Trials Unit (DIAN-TU).
Попередні результати показали, що гантенерумаб знижує рівень амілоїду та покращує показники білків, пов’язаних із хворобою. Однак тодішнє дослідження було занадто коротким, щоб довести, що препарат може відтермінувати симптоми.
Подальше випробування проводилося без контрольної групи, тому вчені використовували дані з аналогічних досліджень, щоб оцінити середній вік, у якому пацієнти мали б розвинути симптоми. Результати показали, що прийом препарату протягом 8 років приблизно вдвічі знижує ймовірність появи симптомів. Однак ті, хто приймав препарат лише 2–3 роки, такого ефекту не отримали, що підтверджує важливість раннього лікування.
Хоча дослідження зосереджене на рідкісній спадковій формі хвороби, доктор Бейтмен сподівається, що ці результати матимуть значення для всіх видів Альцгеймера:
«Якщо подальші випробування покажуть подібні результати, у майбутньому можуть з’явитися методи профілактики хвороби Альцгеймера для широкого загалу. Це перші клінічні докази того, що ми можемо запобігти появі симптомів. Можливо, вже скоро ми зможемо відтермінувати хворобу для мільйонів людей».
Однак британські вчені закликають до обережного ставлення до результатів.
Професор Чарльз Маршалл з Лондонського університету королеви Марії назвав ідею раннього лікування «дуже захопливою», але зауважив, що дослідження охоплювало відносно невелику кількість учасників, і його результати не є остаточними.
Професор Роберт Говард із UCL вважає, що твердження про зниження ризику на 50% є «перебільшенням», оскільки у випробуванні не було контрольної групи.
Професор Тара Спайрс-Джонс з Единбурзького університету зазначила, що хоча результати є «науково багатообіцяючими», препарат було знято з виробництва компанією Roche, оскільки він не сповільнив симптоми більш поширених негенетичних форм Альцгеймера у великому випробуванні.
Отже, хоча дослідження не доводить однозначно, що хворобу Альцгеймера можна відтермінувати, воно відкриває перспективи для майбутніх розробок у цій сфері.