Вчені Північно-Західного університету та Університету Кейза Вестерн Резерв розробили новий терапевтичний засіб для боротьби з невиліковною хворобою Гантінгтона, використовуючи полімери для захисту клітин мозку від дегенеративних процесів. Це дослідження було опубліковане в журналі Science Advances.
Пацієнти з хворобою Гантінгтона мають генетичну мутацію, що спричиняє аномальне згортання білків, які згодом злипаються, утворюючи кластери, що пошкоджують нервові клітини мозку. Ці білкові агрегати блокують функції клітин та призводять до їхньої загибелі, викликаючи серйозні неврологічні розлади, зокрема втрату мовлення та рухових навичок, а з часом і до летального наслідку.
Новий засіб являє собою пептидний полімер зі структурою, що ефективно перешкоджає злипанню мутантних білків, запобігаючи їх агрегації. Він захищає пептиди від руйнування ферментами та сприяє їх проникненню в клітини мозку через гематоенцефалічний бар’єр.
Експерименти на мишах показали, що цей полімер успішно запобігає фрагментації мітохондрій, що дозволяє клітинам мозку залишатися функціональними та здоровими. Лікування також значно подовжило життя мишам та поліпшило їхні поведінкові характеристики, наближаючи їх до нормального стану, що є значним проривом у терапії хвороби Гантінгтона.
Аналізи на біохімічному та нейропатологічному рівнях показали, що полімерні структури залишаються в організмі значно довше порівняно з традиційними пептидами, залишаючись активними у 2000 разів довше. Таке подовження дії дозволяє суттєво знизити дозування та покращити безпеку лікування. У майбутньому вчені планують оптимізувати цей полімер для лікування інших нейродегенеративних захворювань.