Використовуючи новий метод генної інженерії, відомий як базове редагування, дослідники з Бостонської дитячої лікарні та Інституту Броуд в Массачусетському технологічному інституті та Гарварді відновили слух у мишей з відомою рецесивною генетичною мутацією.
За допомогою цієї методики дослідники виправили одну єдину помилку в гені Tmc1, яка, як відомо, викликає спадкову форму глухоти. Одноразове відновлення включало заміну однієї невірної бази ДНК в гені на правильну версію. Хоча подібний підхід раніше використовувався для інших форм втрати слуху, це перше застосування базового редагування для генетичного сенсорного розладу.
“Це дослідження дуже важливе для педіатричної спільноти. Тисячі дітей щороку народжуються без слуху через генетичні помилки. Ми вважаємо, що це великий крок в області відновлення слуху, а також для області лікування генетичних порушень в цілому”, – заявив один із старших авторів доктор Джеффрі Холт, директор з досліджень отоларингології в центрі нейробіології FM Kirby при Бостонській дитячій лікарні.
