ГоловнаНовини Здоров'яДослідники підійшли впритул до створення реально працюючої генної терапії

Дослідники підійшли впритул до створення реально працюючої генної терапії

Технологія редагування геному CRISPR-Cas9 відома давно. Вона спочатку отримала популярність як спосіб акуратного зміни нуклеотидних послідовностей в ланцюжках ДНК. Тобто це інструмент точного зміни генома, передає “ХХ2Век”. Але, виявляється, технологію можна використовувати для зміни експресії генів без втручання в сам геном. Про це говорять співробітники Солковского інституту біологічних досліджень.

Вони навчилися відключати гени в організмі живих мишей, які страждали від м’язової дистрофії, цукрового діабету 1-го типу і гострої ниркової недостатності. Дані маніпуляції дозволили покращити стан тварин більш ніж в 50% випадків. В принципі, раніше вченим вдавалося змінювати експресію генів з допомогою CRISPR-Cas9, але тільки в клітинних культурах. Робота з живими організмами проводиться вперше.

За словами вчених, стандартний підхід у використанні CRISPR-Cas9 загрожує появою помилок в геномі (окремі ділянки можуть бути помилково вирізані або вставлені). Проблему вирішила змінена версія методики. Вона включає і вимикає певні гени. Суть в тому, що тут деактивовано фермент Cas9. Виходить, що елемент здатний прикріпитися до ДНК, але не розрізати її. Навпаки, Cas9 приклеює до ланцюга ДНК молекули, які вказують на необхідність активації гена.

Таким чином, нова версія CRISPR-Cas9 захищає геном від виникнення випадкових мутацій. До того ж, зміни носять оборотний характер і їх легко скоректувати. По суті імітується природний механізм активації генів. Проте вчені зіткнулися з ще однією проблемою – реально ефективною системою доставки CRISPR-Cas9.

Зазвичай для введення нових матеріалів в клітини тваринних організмів використовуються віруси. Але така система працює лише з відносно невеликими молекулами. Елементи ж, що застосовувалися для активації певних генів, були занадто великими, щоб переносити їх з вірусами. Проблему вдалося вирішити за рахунок відділення ферменту Cas9 від інструкцій – його вводять тепер за допомогою одного вірусу, а інструкції – за допомогою іншого.

Джерело: Meddaily